The World of CRISPR with Khalid! – CRISPR-Cas Base Editing

Mit CRISPR-Cas gezielt einzelne Basen austauschen, ohne dabei einen Doppelstrangbruch zu verursachen?Ja, das funktioniert!

Vor 5 Jahren berichtete ein Forscherteam um Dr. David Liu an der Harvard University erstmals über eine CRISPR-Cas-vermittelte Methode, die den gezielten und stabilen Austausch einer einzelnen Base an einer beliebigen Position im Genom einer lebenden Zelle ermöglicht, weshalb man sie „Base Editor“ oder kurz „BE“ taufte (Komor et al. 2016). Schon eine einzelne „falsche Base“ kann für einen Organismus dramatische Folgen haben, so werden z. B. viele humangenetische Erkrankungen (wie Sichelzellanämie, Phenylketonurie, Duchenne-Muskeldystrophie, cystische Fibrose oder Progerie) durch ebensolche Punktmutationen (kurz „SNPs“) verursacht.

Base Editors gibt es in zwei Klassen, jede für sich bereits in zahlreichen Varianten weiterentwickelt und optimiert: „Cytosine Base Editors“ (CBE´s) ermöglichen den Austausch von C/G in T/A, wohingegen „Adenine Base Editors“ (ABE´s) A/T in G/C konvertieren.

In seinem jüngsten Stop-Motion-Video illustriert Khalid den Aufbau und die „Arbeitsweise“ dieses besonderen CRISPR-Werkzeugs und auch dessen Potenzial im medizinischen Bereich auf sehr anschauliche Weise:

–> Hier geht´s zum vorigen Stop-Motion-Video „dCas9 als epigenetischer Modifikator“

–> Hier geht´s zum Glossar

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